Cos'è la terapia genica e cellulare?

Che cosa si intende per terapia genica e perché è un tema particolarmente dibattuto?

Con terapia genica si intende la modifica del materiale genetico (DNA) all'interno delle cellule al fine di poter curare delle patologie (es. malattie genetiche). Fu concepita a seguito del grande progresso delle metodiche di biologia molecolare e ingegneria genetica sviluppatesi a partire dagli anni ottanta.

Cosa significa terapia genica e cellulare?

Di recente, la terapia cellulare e genica è stata impiegata per “armare” le cellule del nostro sistema immunitario con nuove proteine in grado di riconoscere e uccidere le cellule cancerose del corpo.

Come funzionano gli oligonucleotidi antisenso?

L'oligonucleotide antisenso si lega all'RNA messaggero, o a sequenze di controllo dell'espressione genica presenti sul filamento complementare di DNA, impedendo così la decodificazione ed il successivo processo di sintesi proteica.

Quali sono le malattie genetiche più diffuse?

Tra le malattie genetiche più comuni vi sono la fibrosi cistica, la corea di Huntington, la sindrome di Down, la distrofia muscolare di Duchenne e le varie anemie tra cui quella a cellule falciformi.

Quali sono le principali malattie genetiche?

Quali sono le malattie genetiche cromosomiche?

Le malattie cromosomiche consistono in anomalie nel numero o nella struttura dei cromosomi e sono causate da errori nella divisione delle cellule sessuali al momento della riproduzione. Possono essere ereditate dal genitore o insorgere “de novo” nell'individuo e le cause sono pressoché sconosciute.

Cosa si può fare con DNA di una persona?

Relazioni di parentela e sesso

L'analisi del Dna permette anche di stabilire se i resti appartengono a soggetti maschili o femminili. Grazie al Dna è possibile anche di rilevare la cosiddetta “ancestralità biogeografica”, che permette di stabilire le origini di un individuo, indicando se è europeo, africano o asiatico.

Come si fa a sapere se si è portatori di malattie genetiche?

Diagnosi per le malattie ereditarie

La diagnosi può avvenire prima del parto grazie all'amniocentesi, ovvero lo studio del DNA, che consiste nell'effettuare diversi esami al feto tra cui anche lo screening genetico multiplo in modo da rilevare (se esistenti) le malattie genetiche più diffuse tra la popolazione.

Quanti tipi di malattie genetiche esistono?

Esistono migliaia di malattie rare. Attualmente ne sono state calcolate 6.000-7.000 e ne vengono descritte di nuove regolarmente nelle pubblicazioni scientifiche.

A cosa servono gli oligonucleotidi?

Gli oligonucleotidi antisenso, o ASO, sono pezzetti di DNA artificiale costruiti con lo scopo di legare e bloccare un determinato RNA messaggero.

Cosa significa oligonucleotidi?

Catena di pochi nucleotidi (fino ad alcune decine) ottenuta per sintesi o per frammentazione di un acido nucleico (➔ biotecnologie).

Come funziona la DNA polimerasi?

La DNA polimerasi ha un ruolo centrale nei processi della vita. Ha la grande responsabilità di duplicare le nostre informazioni genetiche. Ogni volta che una cellula si divide, la DNA polimerasi duplica tutto il DNA, e la cellula ne passa una copia a ciascuna cellula figlia.

Cosa significa terapia cellulare?

Che cosa sono le terapie cellulari? Le terapie cellulari rientrano tra le cosiddette terapie avanzate, in grado di offrire nuove e innovative opportunità di trattamento. Nello specifico, utilizzano una preparazione di cellule o tessuti manipolati in laboratorio, in modo che le caratteristiche siano modificate.

Quanto costa fare un test genetico?

Test genetici basati sul sequenziamento completo dell'esoma (Whole Exome Sequencing), per un prezzo compreso tra i 400 e i 1000 €; Test genetici predittivi basati sul sequenziamento di regioni specifiche del genoma e geni selezionati in base alle esigenze di ricerca, ad un prezzo di circa 200/300 €.

Perché si fanno i test genetici?

IL TEST GENETICO A SCOPO MEDICO

I progressi scientifici, come i test genetici, ci stanno aiutando a scoprire il genoma umano e a carpire informazioni da esso. Un test genetico è un test di laboratorio condotto con lo scopo di ottenere informazioni su aspetti specifici dello stato genetico di un individuo.

Come si trova il DNA di una persona?

Il metodo preferito nel contesto dei test genetici del DNA rivolti al consumatore, è quello del prelievo di un campione di saliva effettuato direttamente dal soggetto, riversando una quantità della sua saliva direttamente in una provetta o - pratica più diffusa - effettuando un tampone buccale.

Cosa ti dice il DNA?

E' un esame di diagnosi prenatale invasiva e precoce che permette di scoprire eventuali anomalie fetali cromosomiche o malattie genetiche.

Cosa si trasmette con il DNA?

I filamenti di DNA, lunghi fino a milioni di nucleotidi, sono contenuti nei cromosomi, a loro volta collocati nel nucleo di tutte le cellule. Il DNA costituisce, quindi, la base della trasmissione ereditaria dei caratteri.

Quali sono le anomalie cromosomiche più frequenti?

Le anomalie cromosomiche di numero più frequentemente riscontrate sono la trisomia 21, la trisomia 18, la trisomia 13, tutte associate al ritardo mentale e, talora, a malformazioni e difetti di crescita.

Quali sono i 23 cromosomi?

In tutte le cellule somatiche del nostro corpo sono presenti 46 cromosomi (23 coppie: 22 coppie omologhe e 1 coppia XY o XX). Nei gameti (cellule uovo e spermatozoi) i cromosomi sono 23. La parità dei cromosomi verrà ristabilita con la fecondazione, quindi il nascituro avrà 23 cromosomi della madre e 23 del padre.