Che cosa sono i farmaci orfani?

Domanda di: Isabel Carbone  |  Ultimo aggiornamento: 2 marzo 2023
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I farmaci orfani sono quei farmaci potenzialmente utili per trattare una malattia rara. Le malattie rare sono definite tali per la loro bassa frequenza nella popolazione. In Europa una malattia è considerata rara se colpisce meno di 1 abitante su 2000.

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Cosa si intende per farmaci orfani?

Questo termine è stato diffuso per la prima volta nel 1983 da TH Altheius, che definisce il farmaco orfano come "quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo".

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Cosa prevede la legge sulle malattie rare?

Una legge ad hoc è fondamentale per una vera organizzazione a livello nazionale. Dal 2022 sarà reso disponibile un Fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare, per ora solo di 1 milione di Euro (ma che potrebbe essere implementato durante la legge di Bilancio).

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Chi ha una malattia rara ha diritto alla pensione?

A seconda della percentuale di invalidità, lo Stato riconosce alcuni diritti: se la patologia è invalidante al 100%: pensione di inabilità (importo variabile) se è superiore al 74:% pensione di invalidità; se è inferiore al 74% (34%, 46%, 50% e 67%): riconoscimento di agevolazioni, senza pensione mensile.

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Quali sono le malattie rare riconosciute?

Alcune note malattie rare sono l'osteogenesi imperfetta, la sindrome di Ehlers-Danlos, la distrofia muscolare di Duchenne, il vaiolo, la sclerosi laterale amiotrofica e la sindrome di Morgellons.

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Malattie rare e farmaci orfani: cosa c’è da sapere?



Trovate 40 domande correlate

Quando si parla di malattia rara?

Una malattia si definisce rara quando non colpisce più di 5 individui ogni 10.000.

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Come si chiamano i farmaci equivalenti?

Farmaci generici

Il medicinale generico rientra nella definizione di "medicinale equivalente”.

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Chi è che finanzia l AIFA?

Circa l'86% del bilancio dell'Agenzia deriva da diritti e oneri, il 14% dal contributo dell'Unione europea (UE) per le questioni di salute pubblica e meno dell'1% da altre fonti.

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Quali farmaci sono gratuiti?

Farmaci. Dal 2000 è stata abolita, a livello nazionale, ogni forma di partecipazione degli assistiti per l'assistenza farmaceutica; dunque, non è previsto alcun ticket e i farmaci sono totalmente gratuiti oppure totalmente a pagamento (classe C).

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Cosa vuol dire farmaci non concessi dal SSN?

I farmaci di fascia C sono tutti quei farmaci il cui costo NON può essere rimborsato dal Sistema Sanitario Nazionale (SSN) ed è, pertanto, a completo carico del cittadino.

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Perché i farmaci generici costano meno?

Secondo quanto stabilito dalla legge i medicinali equivalenti hanno un prezzo inferiore di almeno il 20 per cento rispetto ai quelli di marca come diretta conseguenza della scadenza del brevetto del principio attivo di cui è composto il medicinale.

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Che differenza c'è tra i farmaci generici e quelli originali?

Un farmaco generico è un farmaco che ha lo stesso principio attivo, la stessa quantità e identica modalità di rilascio all'interno del nostro corpo, del farmaco originale. In altre parole è una copia esatta del farmaco da cui trae origine.

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Che differenza c'è tra un farmaco generico e uno di marca?

Dal punto di vista farmacologico, non esiste alcuna differenza tra un farmaco di marca e un farmaco equivalente. All'atto della registrazione il Ministero della Salute garantisce la pari efficacia del farmaco equivalente con quello di marca (bioequivalenza).

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Qual è la malattia più rara del mondo?

Una tra le patologie più rare al mondo è la Sindrome di Sneddon (SS), vasculopatia trombotica non infiammatoria, caratterizzata sia da eventi cerebro-vascolari che dalla presenza della livedo racemosa, una particolare colorazione violacea della pelle di arti e tronco, conseguente a disturbi della circolazione.

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Quali sono le malattie genetiche più gravi?

Tra le malattie genetiche più comuni vi sono la fibrosi cistica, la corea di Huntington, la sindrome di Down, la distrofia muscolare di Duchenne e le varie anemie tra cui quella a cellule falciformi.

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Quali sono le malattie autoimmuni più comuni?

Le malattie autoimmuni più diffuse ci sono:
  • Artrite Reumatoide;
  • Artrite Idiopatica Giovanile;
  • Anemia Emolitica Autoimmune;
  • Tiroidite di Hashimoto;
  • Diabete mellito di tipo I;
  • Malattia di Graves;
  • Vasculite;
  • Vitiligine;

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Come si chiama il generico della tachipirina?

Paracetamolo DOC Generici 500 mg compresse è indicato per il trattamento sintomatico del dolore da lieve a moderato e della febbre. Formato: Confezione da 20 compresse.

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Come si chiama il generico del Lexotan?

Farmaco di classe C, a carico del cittadino. Ricetta medica obbligatoria. Compresse da 1,5 mg e 3 mg.

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Come capire se un farmaco e contraffatto?

È importante controllare attentamente l'etichettatura, soprattutto per quanto riguarda il contenuto e l'origine del prodotto. Un aiuto arriva anche dal Ministero della Salute, che sul proprio sito internet mette a disposizione un motore di ricerca dei soggetti autorizzati al commercio online di medicinali.

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Qual è il farmaco più costoso al mondo?

Si chiama Hemgenix ed è una terapia genica prodotta dall'azienda farmaceutica Csl Behring. Costerà 3,5 milioni di dollari a dose, il che, come riporta Bloomberg, lo rende il farmaco più costoso al mondo.

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Qual è il farmaco più venduto?

Il Lipitor è il farmaco più venduto al mondo - Quotidiano Sanità

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Come si chiama il farmaco non originale?

Il farmaco generico altro non è che una copia di quello di marca, più conosciuto. Il farmaco griffato è presente sul mercato da molti anni e il brevetto per questo medicinale ha una durata di 10 anni.

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Cosa vuol dire ricetta classe A?

classe "A": comprende i farmaci essenziali e per le malattie croniche il cui costo è a carico dello Stato. I medicinali che rientrano in questa fascia sono dunque gratuiti anche se, a seconda delle normative regionali, può essere previsto un ticket di compartecipazione alla spesa a carico del cittadino.

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Come si fa a sapere se un farmaco è mutuabile?

Il bollino è unico per tutti i medicinali, deve essere visibile sulla confezione esterna senza coprire le altre scritte delle confezioni, deve riportare chiaramente la scritta "Farmaco senza obbligo di ricetta" e deve essere grande almeno 1.7 centimetri.

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